9月20日至21日，2025年中国罕见病大会在北京如期召开。会上披露的一组组数据，为全国约2000万罕见病患者带来了沉甸甸的希望，目前全国罕见病诊疗协作网医院已达419家，罕见病目录扩展至207种病种，更有约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。（2025年9月22日光明网）

2025年中国罕见病大会在北京，约近百种罕见病用药纳入医保，这一政策突破，不仅是医疗改革向“小众群体”的精准发力，更彰显了我国“人民至上、生命至上”的民生温度，让曾经被“天价药”困住的家庭，终于看到了活下去的曙光。

罕见病之“难”，难在“罕见”二字背后的双重困境。一方面，罕见病发病率低、病例分散，诊疗难度极大，很多基层医院甚至缺乏识别能力，患者往往要经历“辗转多地、反复误诊”的痛苦；另一方面，罕见病用药多为“孤儿药”，研发成本高、市场需求小，价格堪称“天价”，不少药物年治疗费用高达数十万甚至上百万，远超普通家庭的承受能力。曾有无数家庭因这场“生命豪赌”陷入绝境。有的家长为凑药费耗尽积蓄、四处举债，有的患者因负担不起费用被迫停药，只能在绝望中等待病情恶化。罕见病不仅折磨着患者的肉体与精神，更像一座大山，压垮了一个又一个普通家庭的生活。

如今，近百种罕见病用药纳入医保，正是直击“看病贵”的核心痛点，为患者家庭卸下了最沉重的经济包袱。而政策的温度，更体现在医疗资源的协同支撑上，419家协作网医院构建起“全国一盘棋”的诊疗网络，通过分级诊疗+多学科协作（MDT） 模式，让偏远地区的患者也能通过远程会诊对接顶级专家；互联网医疗平台则打破了地域限制，实现病例共享、诊疗方案互通，让罕见病不再“难诊难治”。这种“医保托底+资源整合”的组合拳，不仅解决了“用得起药”的现实问题，更推动罕见病诊疗从“零散探索”走向“系统突破”。随着诊疗数据积累、技术交流频繁，一些曾被视为“不治之症”的罕见病，正逐步向“可防可治”的常见病靠近，为未来的医学突破埋下伏笔。

此次医改突破，更释放出一个重要信号：医保制度正从“保基本”向“保精准”升级，哪怕是“小众群体”的健康需求，也不会被遗忘。事实上，罕见病用药纳入医保的意义远超政策本身，它不仅让患者获得生存尊严，更能激励药企加大“孤儿药”研发投入，形成“患者获益-产业发展-技术进步”的良性循环，推动我国罕见病医疗体系逐步完善。

站在新起点，百姓的期待也更具体。期待未来有更多罕见病病种纳入目录，让每一个“小众患者”都能被覆盖；期待针对肿瘤、遗传病等领域的“救命药”“天价药”，能通过医保谈判与集中采购进一步降价，真正成为“人人用得起”的民生药；更期待诊疗技术持续突破，让罕见病不再成为“生命的魔咒”。

从“保基本”到“保精准”，从“覆盖多数”到“不漏少数”，近百种罕见病用药入医保的背后，是医改不断织密民生健康网的努力。相信随着医保制度的持续优化、医疗技术的不断进步，“健康中国2030”的蓝图中，每一个生命都能被温柔以待，每一个家庭都能远离“因病致贫、因病返贫”的焦虑，真正享受到医疗改革带来的民生红利。  (唐山市丰润区丰登坞镇人民政府：苗凤军）